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2019年6月24日/醫麥客 eMedClub/---近日，先后有七家生物制藥公司公開募股（IPO）上市，幾乎都是專注于研究腫瘤免疫、基因治療和細胞治療的公司。
靶向基因療法公司：BridgeBio Pharma
BridgeBio Pharma于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月17日宣布IPO價格為每股14-16美元，于 2019年6月27日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，發行1500萬股，預計募資2.4億美金，股票代碼為“BBIO”。J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Jefferies/ SVB Leerink/ KKR承銷。
BridgeBio成立于2015年，是一家專注于開發新型靶向基因療法的臨床階段生物制藥公司，BridgeBio的企業架構是由一系列專注單個研發管線的分公司組成，可以根據需要，在研發項目之間有效地分配人員和資金，將早期科學迅速轉化為從源頭治療疾病的藥物。
該公司擁有超過15個在研藥物組合，包含腫瘤學，心臟病學，神經病學，皮膚病學和內分泌學等多個治療領域的臨床前期和后期開發。一些具體適應癥包括轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相關神經變性（PKAN），Gorlin綜合征和頻繁的基底細胞癌，營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton綜合征，靜脈畸形，Canavan病，Leber's遺傳性視神經病變，鉬輔因子缺乏A型，軟骨發育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驅動的癌癥。
基因工程公司：Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics于2019年5月23日遞交IPO上市文件，計劃發行價為每股14-16美元，6月18日，宣布了其IPO價格為每股18美元，發行670萬股，計劃募資1.42億美金。于2019年6月19日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，6月21日結束，股票代碼為“STOK”。J.P. Morgan/ Cowen/ Credit Suisse承銷。
2018年，Stoke由Apple Tree Partners投資4000萬美元資助成立。致力于開發第一個精準醫學平臺，通過精確上調蛋白質表達以將目標蛋白質恢復到接近正常水平從而治療嚴重遺傳疾病的根本原因。目前已經驗證了數百個可以通過其靶向擴增核基因產物技術平臺TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上調的基因，重點包括中樞神經系統、眼睛和肝臟的組織。該公司最初的重點是治療Dravet綜合征，一種嚴重的進行性遺傳性癲癇，另外也專注于由單個基因突變引起的遺傳疾病領域。
TANGO利用獨特的專利機制進行反義介導的剪接調節，防止天然存在的、非生產性、信使RNA或mRNA的合成，并增加生產性mRNA的合成，從而增加功能性蛋白質的產生。這樣可以解決多種形式、非生產性、剪接事件，并且適用于大多數功能喪失突變，從而可能為單個基因中的大量突變引起的疾病提供單一藥物方法。
腫瘤免疫療法生物制藥公司：Atreca
Atreca于2019年5月24遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價格為每股17美元，發行740萬股，計劃募資1.25億美金。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，6月24日結束，股票代碼為“BCEL”。Cowen/ Evercore ISI/ Stifel承銷。
該公司專注于開發免疫腫瘤療法，研發基于抗體的新型免疫治療藥物來治療多種實體腫瘤類型。其專有的免疫RepertoireCapture?技術可在非常高的通量下以單細胞水平描述患者的免疫反應，基本上沒有偏差或錯誤，無需事先了解抗原即可識別和生成功能性人類抗體和TCR。
Atreca正在推進一系列候選藥物，期望使人體免疫應答參與腫瘤學和其他適應癥，從而推動更好的治療效果。主要候選藥物是ATRC-101，預計將在2019年底會提交研究性新藥（IND）申請，并于2020年初開始對實體瘤患者進行1b期臨床試驗。
腫瘤基因組學公司：Personalis
Personalis于2019年5月23日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價格為每股17美元，發行670萬股，計劃募資1.549億美金。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，6月24日結束，股票代碼為“PSNL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承銷。
Personalis成立于2011年，一般與制藥公司合作，通過提供高度準確和全面的腫瘤免疫基因組學來推動更有效的癌癥免疫療法的開發。Personalis開發的ACE ImmunoID平臺，改進了核酸制備過程，同時將其與專利測定和測序方法相結合，提供全面測序并確保突變的高靈敏度。ImmunoID NeXT是第一個從單一樣本中提供腫瘤及其微環境綜合分析的平臺。它將多種腫瘤學生物標志物分析合并為一體--=最大限度地提高了從單一，珍貴的腫瘤標本中獲得的生物學見解。解決了當樣本有限時，研究人員必須決定對哪些生物標記物進行分析的問題。
在2020年，Personalis預計將推出其首個液體活檢分析，旨在分析所有人類基因，以檢測在治療壓力下產生的潛在新抗原和腫瘤逃逸機制。
臨床階段生物科技公司：
Akero Therapeutics
Akero Therapeutics于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價格為每股16美元，發行500萬股，計劃募資9200萬美元。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，6月24日結束，股票代碼為“AKRO”。J.P. Morgan/ Jefferies/ Evercore ISI承銷。
該公司成立于2017年，旨在為非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者和其他嚴重代謝紊亂患者開發轉化療法。目前正在開發AKR-001，一款新型長效成纖維細胞生長因子21（FGF21）的類似物，旨在利用內源性激素FGF21的固有益處，降低肝臟脂肪，減輕炎癥和逆轉纖維化的潛力。AKR-001是該公司的首席計劃，用于NASH治療正在進行2a期臨床試驗。
基因治療公司：Prevail Therapeutics
Prevail Therapeutics于2019年5月24日遞交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO價格為每股17美元，發行740萬股，計劃募資1.25億美元。于2019年6月20日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，6月24日結束，股票代碼為“PRVL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承銷。
Prevail Therapeutics成立于2017年，致力于開發基于AAV的基因療法，用于治療患有患有神經退行性疾病的患者。目前該公司已獲得一種腺相關病毒（AVV）基因療法載體技術授權，技術名為NAV AVV9。這項技術將被用于公司基因療法的開發工作中，其中就包括公司的主要在研項目PR001。
PR001是一種基于AAV9的單劑量基因療法，以GBA1基因變異為靶點，用以治療GBA1基因變異相關的帕金森病。2019年6月4日，該公司宣布 美國食品和藥物管理局（FDA）已接受其PR-001的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗申請。
細胞免疫療法公司：
Adaptive Biotechnologies
Adaptive Biotechnologies Corporation于2019年5月30日遞交IPO上市文件，計劃于2019年6月27日 IPO上市登錄納斯達克進行交易，發行價為每股15-17美元，發行1250萬股，募資2億美元，股票代碼為“ADPT”。Goldman Sachs/ J.P. Morgan/ BofA Merrill Lynch承銷。
Adaptive Biotechnologies成立于2009年，致力于利用計算機基礎設施進行高通量基因測序，使科學家能夠精確分析T細胞受體（TCR）。該公司的免疫醫學平臺（Immune Medicine Platform）應用公司的專有技術來讀取患者免疫系統的各種遺傳密碼，并準確了解它如何檢測和治療患者的疾病。immunoSEQ是該平臺的基石，也是公司的基礎研究和開發引擎。這項新技術使科學家能夠在一個人身上識別出1000萬到1500萬個獨特的TCRs。clonoSEQ是該公司的第一個臨床診斷產品，是FDA授權的首個檢測和監測選擇性血癌患者微小殘留病的檢測方法。
2018年初，Adaptive與Microsoft合作開發了一種可以在一次檢測中診斷多種疾病的血液檢測。并于2019年1月宣布，準備推出幫助25000名患有五種疾病的人排序免疫數據，這五種疾病包括Ⅰ型糖尿病，乳糜瀉，卵巢癌，胰腺癌和萊姆病。2019年1月，Adaptive與羅氏旗下基因泰克達成協議，開發、生產和商業化新型抗原定向T細胞療法，用于個體化治療多種癌癥。
